摘要： <正> 使用寡核苷酸及其类似物做为基因的特异性药物,是基于它们能特异地结合于互补mR-NA序列上。尽管这一概念的提出尚不足二十年,但却以惊人的速度发展,促进反意基因治疗的研究。在寡核苷酸研究的基础上,用于基因治疗研究的一种新构想已于最近提出,即多肽核酸(Peptide nucleic acids,简称PNAs),它可以与人端粒酶的mRNA序列互补,从而成为有效的、特异的体内酶活性抑制剂。端粒酶是一种位于所有真核生物染色体末端的遗传成分。它通过防止DNA的异常重组和降解来保持染色质的稳定性和细胞的可变性。人的端粒DNA序列是(TTAGGG)n,这些重复序列的长度是可变的。这种重复性使得人体内细胞的寿命有所降低,而末端的复制问题则是通过端粒酶的活性来调节,从而维持正常的功能。端粒酶是一种依赖于RNA的DNA聚合
