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AAV在基因治疗中的靶向修饰研究进展

尹帮旗;连文昌;惠二京;李招发;   

  1. 华侨大学分子药物学研究所;华侨大学分子药物教育部工程研究中心;
  • 出版日期:2012-02-26 发布日期:2012-02-26
  • 基金资助:
    福建省自然科学基金(2010J01207);;

  • Published:2012-02-26 Online:2012-02-26

摘要: 安全、有效、具有靶向性的病毒载体是基因治疗药物在临床上得以应用的关键。AAV是微小病毒科的一种,它能以其低的免疫原性及广泛的宿主性对人及灵长类进行感染,并且经过改造后的AAV病毒能更有效的靶向性特定组织及肿瘤细胞。重点对AAV病毒载体的衣壳蛋白基因工程修饰、转录调控修饰和转录后microRNA干扰表达修饰及衣壳蛋白化学修饰靶向机理,以及改造方法进行介绍。修饰后的AAV能改善其感染引起的性免疫反应、转染效率和肿瘤靶向性。

关键词: 基因治疗, 基因工程修饰, 腺相关病毒, 重组腺相关病毒