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siRNA核糖分子化学修饰对RNAi功能的影响

武文斌;   

  1. 海军医学研究所;
  • 出版日期:2009-06-26 发布日期:2009-06-26

  • Published:2009-06-26 Online:2009-06-26

摘要: RNA干扰(RNAi)是基于正常RNA生理调节反应,主要由小干扰RNA(siRNA)引发的转录后基因沉默现象。RNAi技术是基因功能研究的重要手段。目前困扰siRNA进入临床的主要困难有siRNA分子易降解、稳定性差、转运效率低、存在靶外效应和免疫刺激反应等。siRNA分子骨架中核糖化学修饰能够一定程度克服上述障碍,降低siRNA给药剂量,减少副作用,是siRNA进入临床最可能的方式。对核糖分子常用位点尤其是2-′羟基化学修饰后siRNA分子的药动学性状及RNAi功能做了分析。

关键词: RNA干扰, 小干扰RNA, 化学修饰, 核糖